Два ребёнка умерли при лечении самым дорогим в мире лекарством

По сообщению швейцарская фармацевтической компании Novartis, двое детей в России и Казахстане умерли при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) самым дорогим в мире препаратом Zolgensma (стоимость одной дозы превышает $2 млн), производимой этой компанией, передаёт РИА Новости.

Информационное агентство Reuters со ссылкой на заявление Novartis сообщило, что причиной смерти детей признана острая печеночная недостаточность, наступившая после 1,5 месяцев введения препарата методом инфузии (вливании в организм больного определённой жидкости).

В России Zolgensma была зарегистрирована в декабре 2021 года.

Спинальная мышечная атрофия является генетическим заболеванием, которое проявляется в виде нарастающей мышечной слабости. У заболевшего ребёнка прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, приводящее в итоге к нарушению дыхательных функций и способности глотания.

Лечение этого тяжёлого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. Согласно статистике, около половины детей с таким диагнозом не проживают дольше 2-х лет.

Ещё совсем недавно радикальных методов лечения этого заболевания не существовало. Эффект достигался только генной терапией. Единственная доза препарата Zolgensma способна заменить отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.